Gracias a la donación de 2.5 millones de euros, la bebé Matilde tiene una posibilidad de sobrevivir a la atrofia muscular espinal.
La atrofia muscular espinal tipo 1 se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que resulta en degeneración. Generalmente se presenta a los seis meses de vida, con problemas respiratorios y de alimentación. En la mayoría de los casos, los infantes sobreviven un máximo de dos años.
Esta es la situación de Matilde, una niña portuguesa que nació el 12 de abril y desde entonces ha vivido en el hospital. Sus padres estaban determinados a salvarla, por lo que iniciaron una colecta en Facebook que, sorprendentemente, alcanzó más de dos millones y medio de euros en menos de dos meses.
El único medicamento que podría salvar a Matilde ni siquiera ha sido aprobado en Europa. Se llamaZolgensma y cuesta 1.9 millones de euros. Apenas recientemente fue aprobado en Estados Unidos por el FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) y es el medicamento más caro en el mercado. Su precio se debe a que es una terapia genética de una sola dosis que tiene la posibilidad de curar la enfermedad.
Antes de Zolgensma sólo existía Spinraza, un medicamento comercializado hace dos años. En ese caso, el costo era de 750,000 dólares al primer año y 375,000 dólares anuales después. El Spinraza debe administrarse de por vida, por lo que en los primeros diez años de vida superaría los cuatro millones de dólares.
Los padres de Matilde, Carla y Miguel, abrieron la página de Facebook a los dos meses de su nacimiento, el 12 de junio y este martes 2 de julio anunciaron que habían superado la meta. Además de comprar la medicina, que tendrá que ser administrada en Estados Unidos, el resto de dinero se destinará para el tratamiento y para donar a más niños y niñas con atrofia muscular espinal tipo 1.
A través del internet, Portugal se movilizó para salvarle la vida a bebé Matilde que, posiblemente, tenga toda su vida para agradecerles.
